Terapia da nadzieję pacjentom, dla których nie ma ratunku

Terapia CAR-T cells jest jedną z najbardziej zaawansowanych i spersonalizowanych technologii stosowanych w leczeniu nowotworów krwi, która polega na opracowaniu dla każdego pacjenta leku na bazie jego własnych limfocytów. Genetycznie zaprogramowane komórki CAR-T, które trafią potem do krwi pacjenta są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe, przyłączyć się do nich i je zniszczyć. To takie swoiste celowane trafienie w chorobę – tłumaczy dr n. med. Radosław Sierpiński, p.o. prezesa Agencji Badań Medycznych, która chce dofinansować prowadzenie badań przez polskie konsorcjum i doprowadzić do powszechnego stosowania tej terapii w polskim systemie ochrony zdrowia.

Prezes podkreśla, że wskazaniem do terapii CAR-T są chłoniaki agresywne i ostra białaczka limfocytowa przede wszystkim u dzieci oraz młodych dorosłych, u których brak jest dalszej opcji terapeutycznej, czyli chorych opornych na leczenie standardowe lub z nawrotem choroby po dwóch liniach leczenia. Dodaje też, że coraz częściej mówi się o terapii CAR-T w nowych wskazaniach, np. w leczeniu nowotworów litych (guzy) czy uszkodzeniach mózgu po udarach lub serca, po zawale. – Moglibyśmy być prekursorem takiego leczenia w Europie – mówi dr Sierpiński.

Immunoterapia komórkami CAR-T jest bardzo skuteczna, ale też niezwykle kosztowna
i skomplikowana do przeprowadzenia. Obecnie leczenie jednego pacjenta oferowane przez firmy to koszt rzędu nawet pół miliona dolarów, co pozostawia terapię poza zasięgiem polskich chorych (w kraju metodą CAR-T wyleczono w tym roku dwóch pacjentów, młodego mężczyznę w styczniu i 11-latka w marcu, któremu koszty pokryła Fundacja na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową oraz Fundacja Siepomaga). – Jeśli CAR-T cells uda się stworzyć w polskich laboratoriach koszty te będą nawet dziesięć razy niższe – mówi prezes ABM.

Grant ma być wykorzystany dwutorowo. Na szkolenie naukowców i klinicystów w krajach gdzie stosowana jest terapia, doposażenie laboratoriów w niezbędny wysokospecjalistyczny sprzęt i opracowanie własnej metody wytwarzania przeciwciał, bazując na amerykańskiej technologii wywodzącej się z MD Anderson Medical Center. – Grant pozwoli więc już teraz realnie rozwijać sektor biotechnologii i leczyć Polaków najnowszymi terapiami – dodaje.

W program planowane jest włączenie na początek 150 pacjentów (w Polsce do leczenia mogłoby kwalifikować się kilkaset osób). Zostanie uruchomiony jesienią. Pierwszy pacjent leczenie będzie mógł rozpocząć już w 2021 roku. Program potrwa 6 lat.

Anna Moraniec

• Kraj i Świat