Co dalej z refundacją leku na rdzeniowy zanik mięśni?

16 września Rzecznik Praw Dziecka ponownie wystąpił do ministra zdrowia o rozważenie zmiany obowiązujących zasad dotyczących leczenia osób z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) innowacyjną terapią genową (lekiem Zolgensma). Według przepisów, refundacja, która zaczęła obowiązywać 1 września, wykluczyła wszystkie dzieci, u których już rozpoznano chorobę, w sumie 27, w tym dwójkę maluchów z Podkarpacia, 7-miesięczną Polę i 16-miesięcznego Franka.

Od 1 września na liście leków refundowanych znalazł się najdroższy lek na SMA – Zolgensma. Jest on refundowany dla dzieci w wieku do 6 miesięcy. W Polsce dostępne są też dwa inne leki na SMA – terapia nusinersenem (lek Spinraza), który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe, a leczenie nusinersenem u pacjentów, którzy nie mogą być nim leczeni ze względu na trudność podawania, dopełnia lek Evrysdi. Lek Zolgensma producent wycenił na ponad dwa miliony dolarów, to jeden z najdroższych leków na świecie.

Niech lekarz decyduje

Rzecznik Praw Dziecka postuluje rozważenie zastosowanie Zolgensmy u dzieci powyżej 6. roku życia. W jego ocenie „nowe przepisy dotyczące refundacji leku Zolgensma nie zapewniły możliwości zastosowania tej innowacyjnej terapii u części dzieci cierpiących na SMA”. Powiedział, że do jego biura „zgłaszają się rodzice chorych, wskazując na dyskryminacyjny charakter ogłoszonych zasad, które nie brały pod uwagę wskazań medycznych, a jedynie limit wagi ciała i wieku dziecka”. „Po analizie tych zgłoszeń i zebraniu opinii lekarzy specjalistów RPD ponownie wystąpił do ministra zdrowia Adama Niedzielskiego o rozważenie zmiany zasad refundacji, wskazując, że o wyborze terapii powinni decydować lekarze i wskazania medyczne” – poinformowano w komunikacie. „Zwracam się z prośbą o ponowną analizę i rozważenie przez resort zdrowia, czy w indywidualnych przypadkach będzie istniała możliwość – przy uwzględnieniu wskazań medycznych danego pacjenta (kryteriów bezpieczeństwa prowadzonej terapii i np. zwołania konsylium) – zastosowanie leku Zolgensma, gdy dziecko przekroczyło 6. miesiąc życia, ale nie przekroczyło 13,5 kg wagi ciała lub/i podjęto już u niego terapię innym lekiem” – napisał Rzecznik Praw Dziecka w wystąpieniu generalnym do ministra.

Część dzieci z SMA poza „okienkiem” refundacji

Szacuje się, że w Polsce żyje do tysiąca osób chorych na SMA. Co roku rodzi się kilkadziesiąt dzieci, u których rozwija się choroba. Szybka diagnoza i podjęte leczenie dają duże szanse na zatrzymanie choroby, a nawet jej cofnięcie. Wiceminister zdrowia, Waldemar Kraska, przyznał w piątek w Programie I Polskiego Radia, że jest pewna grupa dzieci poza „okienkiem” refundacji, a rodzice tych dzieci wciąż w różnych zbiórkach gromadzą pieniądze, by opłacić ich leczenie. – Zastanawiamy się nad tym, jak wyjść im naprzeciw – zaznaczył. Czasu na zastanowienie jest jednak coraz mniej.

Anna Moraniec

• Polecane
• Zdrowie i Uroda